今年2月29日是第十七个国际罕见病日。让全国政协委员，山东大学齐鲁医院副院长、血液科主任彭军高兴的是，今年1月1日，15种罕见病用药纳入新医保目录，填补了10种罕见病用药在目录内的用药空白。

“其中也有我们血液科的用药，舒立瑞(依库珠单抗注射液)由之前的20600元一瓶降到了2518元一瓶，极大减轻了患者的用药负担。”彭军所说的舒立瑞，是用来治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的一种特效药。

结合多年临床经验，去年全国两会上，彭军提交提案，建议建立多层次的罕见病医疗、用药和社会保障机制，多方共同努力提高罕见病保障水平。

“承办单位非常重视，国家卫生健康委、财政部给我打电话或致函，就提案内容进行了沟通和答复。”彭军说，罕见病治疗用药尤其是高值罕见病药品进入医保，是一个极其复杂的过程，必然是政府部门和社会各方共同努力的结果。作为政协委员，能为推动这个过程贡献智慧力量，非常有成就感。

“罕见病是全人类面临的最大医学挑战之一，普遍面临确诊难、治疗难等困境。”彭军坦言，对于罕见病诊治来说，早发现、早干预是最佳治疗途径，但有研究显示，罕见病患者人均需要花费3.95年的时间才能确诊，迄今仅约1%的罕见病存在有效治疗药物，且由于用药经验较少、治疗手段经验不足等原因，大部分地区的诊疗还处于较低水平。

因此，今年全国两会，彭军将继续为罕见病患者发声，并把建言重点放在提升罕见病诊疗水平上。他在提案中建议，加强全国罕见病诊疗协作网管理，提高全国协作水平，建立并推广罕见病多学科会诊(MDT)协作模式，依托协作网向全国推广MDT模式，开展罕见病远程MDT，并面向协作网成员医院进行会诊直播。同时，推动罕见病医学中心和区域医疗中心建设，带动全国和区域罕见病诊疗水平提高，减少患者异地就医。加强人才培养培训，提升各级医疗机构的罕见病诊疗能力。

随着履职深入，彭军有了更多思考。不仅要在本职工作中用医术造福更多患者，作为政协委员，也要积极履职建言，为推动医疗事业发展贡献力量。

今年，彭军还将提交《关于扶持基层医疗卫生机构建设，提升基层卫生服务水平的提案》，建议通过三级医院对口帮扶基层医疗卫生机构、面向基层医疗机构开展继续教育项目、强化全科医生培训等，全面提升基层医疗卫生机构服务能力和水平。(记者 魏然)　

https://m.dzplus.dzng.com/share/general/0/NEWS1028616ZZNOQEBLYNBLZ

https://news.e23.cn/shandong/2024-03-04/2024030400039.html

https://baijiahao.baidu.com/s?id=1792549045425304496&wfr=spider&for=pc

【来源：大众日报 舜网 海报新闻 2024-03-04】